Przełomowe decyzje EMA – sprawdź najnowsze terapie i generyki!

KONFERENCJE

2025-08-18 | Aktualności

Lipcowe posiedzenie Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyniosło nieco nowości w kwestii farmakoterapii wielu chorób. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywne rekomendacje dla aż 13 nowych preparatów, wśród których znalazły się prawdziwe przełomy terapeutyczne. Od pierwszego doustnego leku na rzadki obrzęk naczynioruchowy po rewolucyjną profilaktykę HIV wymagającą zaledwie dwóch iniekcji rocznie – nowe zatwierdzenia otwierają zupełnie nowe perspektywy leczenia.

Nadzieja dla najbardziej potrzebujących

Szczególną uwagę zwraca Aqneursa (lewacetyloelucyna), pierwszy lek zarejestrowany do walki z chorobą Niemanna-Picka typu C. To schorzenie, choć rzadkie, niesie ze sobą dramatyczny ciężar – dotyka dzieci i młodych dorosłych, prowadząc do nieodwracalnych uszkodzeń neurologicznych. Choroba wynika z mutacji genów odpowiedzialnych za białka lizosomalne, które w zdrowym organizmie transportują i metabolizują tłuszcze, w tym cholesterol. Dotychczas rodziny dotkniętych tym schorzeniem mogły liczyć jedynie na leczenie objawowe.

Równie przełomowym momentem dla pacjentów onkologicznych okazuje się rejestracja Voranigo (worasidenib) – pierwszego leku dedykowanego niskowydolnym glejom gwiaździstym i oligodendroglejom. Te rzadkie nowotwory mózgu stawiały dotąd lekarzy przed niemal nierozwiązywalnym dylematem terapeutycznym, a pacjenci i ich rodziny żyli w ciągłej niepewności co do przyszłości.

Rewolucja w codziennym leczeniu

Podczas gdy rzadkie choroby zyskują nowe opcje terapeutyczne, pacjenci z bardziej rozpowszechnionymi schorzeniami również mogą liczyć na znaczące ułatwienia. Ekterly (sebetralstat) zmienia oblicze leczenia obrzęku naczynioruchowego dziedzicznego, eliminując konieczność iniekcji w momencie napadu. Chorzy, którzy do tej pory musieli nosić ze sobą autostrzykawki i w panice szukać pomocy medycznej podczas ataku, teraz będą mogli sięgnąć po tabletkę.

To rozwiązanie ma szczególne znaczenie, gdy uświadomimy sobie, że napady obrzęku naczynioruchowego są nie tylko bolesne, ale mogą również zagrażać życiu, szczególnie gdy dotyczą dróg oddechowych. Możliwość natychmiastowego doustnego leczenia oznacza nie tylko większy komfort, ale przede wszystkim szybszą interwencję terapeutyczną.

Uzupełnieniem lipcowej listy zatwierdzonych preparatów są Macitentan Accord i Macitentan AccordPharma – dwa leki generyczne zawierające macitentan, przeznaczone do leczenia nadciśnienia płucnego tętniczego. To schorzenie, charakteryzujące się zwiększonym oporem w naczyniach płucnych, prowadzi do przeciążenia prawej komory serca i może zakończyć się niewydolnością serca. Dostępność generycznych wersji macitentan oznacza znaczące obniżenie kosztów terapii tej rzadkiej, ale poważnej choroby.

Co więcej? Zdrowie psychiczne kobiet po porodzie zyskało nowego sojusznika w postaci Zurzuvae (zuranolon). Depresja poporodowa, dotykająca nawet 15% młodych matek, wreszcie doczekała się dedykowanej terapii. To szczególnie ważne, gdy weźmiemy pod uwagę, że dotychczasowe opcje leczenia często nie uwzględniały specyfiki tego okresu życia kobiety i wpływu na karmienie piersią.

Onkologia również nie została pominięta w lipcowych decyzjach EMA. Romvimza (wimseltynib) oferuje nadzieję pacjentom z guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej – schorzeniem, które choć rzadkie, znacząco wpływa na jakość życia przez ograniczenie ruchomości stawów. Równocześnie Tryngolza (olezarsen) otwiera nowe możliwości dla chorych na zespół rodzinnej chylomikronemii, u których dramatycznie podwyższone triglicerydy zagrażają nie tylko sercu, ale całemu organizmowi.

Przyszłość profilaktyki HIV

W dziedzinie profilaktyki HIV nastąpił prawdziwy przełom dzięki Yeytuo (lenakapawir). Ten innowacyjny preparat całkowicie przewraca dotychczasowe standardy PrEP. Zamiast codziennego przyjmowania tabletek, pacjenci będą potrzebować jedynie dwóch iniekcji rocznie. To rozwiązanie może radykalnie zwiększyć przestrzeganie zaleceń profilaktycznych, szczególnie wśród grup wysokiego ryzyka, które dotychczas miały problemy z regularnym przyjmowaniem leków.

Znaczenie tego osiągnięcia wykracza daleko poza granice Europy. EMA po raz pierwszy równocześnie oceniała ten lek zarówno dla rynku unijnego, jak i w ramach programu EU-M4all, wspierającego globalne zdolności regulacyjne. To sygnał, że nowoczesne terapie mogą szybciej dotrzeć do krajów rozwijających się, gdzie problem HIV pozostaje szczególnie dotkliwy.

Leki biopodobne demokratyzują dostęp do terapii

Równie istotne dla systemu ochrony zdrowia okazują się decyzje dotyczące leków biopodobnych. Zatwierdzenie Bildyos, Bilprevda, Eyluxvi i Usrenty oznacza szerszy dostęp do kosztownych terapii biologicznych. Te preparaty, zawierające odpowiednio denosumab, aflibercept i ustekinumab, będą dostępne w konkurencyjnych cenach, co może znacząco obniżyć koszty leczenia osteoporozy, nowotworów z przerzutami do kości, zwyrodnienia plamki żółtej oraz chorób autoimmunologicznych.

Bildyos (denosumab) znajdzie zastosowanie w leczeniu osteoporozy i utraty masy kostnej, podczas gdy jego "brat bliźniak" Bilprevda (denosumab) został zatwierdzony do zapobiegania zdarzeniom kostnym u dorosłych z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi z zajęciem kości. Eyluxvi (aflibercept) będzie alternatywą w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem oraz zaburzeń widzenia, natomiast Usrenty (ustekinumab) wzbogaci opcje terapeutyczne w chorobie Crohna, łuszczycy płytkowej (w tym u dzieci) i łuszczycowym zapaleniu stawów.

Trudne decyzje i przyszłe wyzwania

Nie wszystkie wnioski rejestracyjne spotkały się jednak z akceptacją ekspertów. Odrzucenie Elevidys do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a, Jelrix dla defektów chrząstki oraz Nurzigma w chorobie Huntingtona pokazuje, że EMA nie obniża rygorów bezpieczeństwa i skuteczności nawet w przypadku chorób o dramatycznym przebiegu.

Szczególnie symboliczne znaczenie ma ponowne rozpatrzenie Kisunla (donanemab) w chorobie Alzheimera. Komitet ostatecznie zdecydował o zatwierdzeniu, ale tylko dla wybranej grupy pacjentów – tych bez genu ApoE4 lub z jedną jego kopią. To pokazuje, jak bardzo zindywidualizowana staje się medycyna i jak ważne są badania genetyczne w kwalifikacji do terapii.

Aktualizacja szczepionek Comirnaty i Spikevax w celu ukierunkowania na wariant LP.8.1 wirusa SARS-CoV-2 przypomina, że pandemia COVID-19 nauczyła nas elastyczności w odpowiadaniu na mutacje patogenów. Równocześnie pierwsza w historii reformulacja leku wziewnego z użyciem propelentu o niskim potencjale ocieplenia globalnego (Trixeo Aerosphere i Riltrava Aerosphere) pokazuje, że przemysł farmaceutyczny coraz poważniej traktuje odpowiedzialność za środowisko naturalne.

Podsumowanie

Lipcowe rekomendacje EMA obejmują 13 nowych leków, w tym przełomowe terapie w onkologii, chorobach rzadkich i profilaktyce HIV. Aqneursa to pierwszy lek na chorobę Niemanna-Picka typu C, a Voranigo – nowa opcja dla pacjentów z niskowydolnymi glejakami. Ekterly jako doustna terapia obrzęku naczynioruchowego dziedzicznego eliminuje konieczność iniekcji w trakcie napadu. Yeytuo wprowadza innowacyjny schemat PrEP – tylko dwie iniekcje rocznie, co może znacząco poprawić adherencję. Dodatkowo zatwierdzono leki biopodobne i generyczne, co poszerza dostęp do terapii i obniża koszty leczenia.