30 czerwca br. w siedzibie EMA w Londynie, Europejska Agencja Leków (EMA) i Europejskie Towarzystwo Onkologii Medycznej (ESMO) organizują warsztaty na temat badań prowadzonych na jednej grupie (SAT).

Badania na jednej grupie stosowane są wówczas, gdy nie jest możliwe prowadzenie badań randomizowanych, na przykład w przypadku rzadkich nowotworów, dla których populacja pacjentów jest bardzo mała. Badania SAT doprowadziły do zatwierdzenia przez organy regulacyjne produktów onkologicznych wykazujących silne działanie w dobrze zdefiniowanych populacjach pacjentów o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych. Badania SAT, obok podejścia statystycznego, mogą stać się standardem dla określania skuteczności nowych zastosowań. Potrzebna jest jednak zgoda co do tego, jak należy definiować ‚silne działanie’ i ‚wysoki stopień niezaspokojonych potrzeb medycznych’. W takich sytuacjach potrzebne są wytyczne regulacyjne dotyczące opracowywania leków przeciwnowotworowych, jak również optymalnego zarządzania pozostałymi czynnikami niepewności.

Uczestnicy warsztatów EMA-ESMO przeanalizują doświadczenia zdobyte podczas dotychczasowych procedur zatwierdzenia opartych o badania SAT; mocne i słabe strony różnych podejść; opinie różnych interesariuszy oraz potrzebę i stosowność wprowadzania dalszych wytycznych regulacyjnych.

Dr Francesco Pignatti, dyrektor Biura Onkologii, Hematologii i Diagnostyki EMA i współprzewodniczący warsztatów: „Naszym zadaniem jest zapewnienie, aby wszystkie leki dostępne na rynku unijnym cechowały się bezpieczeństwem, skutecznością i wysoką jakością. EMA ma świadomość pilnej potrzeby terapii niektórych nowotworów i jest zaangażowana we wspieranie dostępu do obiecujących leków przeciwnowotworowych, które nie wiążą się z narażaniem bezpieczeństwa pacjentów”.

Dr Paolo G. Casali, przewodniczący Komitetu Polityki Publicznej ESMO i współprzewodniczący warsztatów wyjaśnił, że badania na jednej grupie mogą odegrać znaczącą rolę w opracowywaniu nowych leków w leczeniu rzadkich nowotworów oraz w małych podgrupach pacjentów. „Czasami przeprowadzenie badań randomizowanych jest niemożliwe ze względu na zbyt małą liczbę dostępnych pacjentów, chociaż efekty działania nowych środków bywają u wybranych osób bardzo znaczące. Wpływa to bezpośrednio na opracowywanie leków, o ile udaje się rozwiązać trudności metodologiczne”.

Casali dodał: „Mamy nadzieję, że warsztaty pomogą nam zwiększyć wiarygodność badań na jednej grupie stosowanych w onkologii i przyspieszą dostęp do lepszych form leczenia i opieki nad pacjentami”.

ESMO to czołowa organizacja zawodowa zrzeszająca specjalistów z zakresu onkologii medycznej. Należy do niej ponad 13 tys. członków z przeszło 130 krajów. ESMO wyznacza standardy w zakresie edukacji i informacji onkologicznej. Jesteśmy zaangażowani we wspieranie rozwoju i postępów naszych członków w dynamicznie zmieniającym się środowisku zawodowym.

Europejska Agencja Leków (EMA) jest zdecentralizowaną agencją Unii Europejskiej, której siedziba znajduje się w Londynie. Odpowiada za ocenę naukową, nadzór i monitorowanie bezpieczeństwa leków opracowywanych przez firmy farmaceutyczne do użytku na terenie Unii Europejskiej.

Źródło: Europejskie Towarzystwo Onkologii Medycznej (ESMO)