Używamy plików cookie

EMA rekomenduje 14 nowych leków do rejestracji – poznaj je

Europejska Agencja Leków (EMA) podczas wrześniowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w 2025 roku wydała pozytywne opinie dla 14 nowych preparatów, w tym innowacyjnych leków biologicznych, biopodobnych oraz terapii stosowanych w chorobach rzadkich. Decyzje komitetu otwierają drogę do wprowadzenia na rynek europejski szeregu nowych opcji terapeutycznych, które mogą znacząco wpłynąć na jakość leczenia pacjentów w całej Unii Europejskiej.

Przełom w profilaktyce zakażeń RSV u niemowląt

Jedną z najważniejszych rekomendacji CHMP dotyczy leku Enflonsia (klesrowimab), przeznaczonego do zapobiegania chorobie dolnych dróg oddechowych wywołanej przez syncytialny wirus oddechowy (RSV) u noworodków i niemowląt. RSV to powszechny patogen układu oddechowego, który zwykle wywołuje objawy podobne do przeziębienia, ale może również prowadzić do ciężkich powikłań płucnych. Praktycznie wszystkie dzieci przechodzą zakażenie RSV do drugiego roku życia – podczas gdy większość szybko wraca do zdrowia, u części pacjentów pediatrycznych wirus może wywołać poważne komplikacje wymagające hospitalizacji, a nawet prowadzące do zgonu. Rejestracja Enflonsia stanowi istotny krok w kierunku poprawy profilaktyki zakażeń RSV w populacji najmłodszych pacjentów.

Dla jakich leków komitet wydał pozytywną opinię?

Komitet wydał pozytywną opinię dla leku Imaavy (nipokalimab), stosowanego w leczeniu uogólnionej miastenii – choroby autoimmunologicznej charakteryzującej się postępującym osłabieniem mięśni i przewlekłym zmęczeniem. Nipokalimab reprezentuje nową klasę terapeutyczną, która może znacząco poprawić jakość życia pacjentów cierpiących na to wyniszczające schorzenie neurologiczne.

Szczególną uwagę zwraca preparat Kyinsu, będący kombinacją insuliny icodec i semaglutydu, przeznaczony dla dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2, u których nie uzyskano odpowiedniej kontroli glikemii przy stosowaniu insuliny bazowej lub agonistów receptora GLP-1. Ten innowacyjny lek łączy w sobie działanie długodziałającej insuliny z agonistą receptora GLP-1, co stanowi przełom w terapii diabetologicznej. Kyinsu jest stosowany w połączeniu z dietą, wysiłkiem fizycznym oraz doustnymi lekami przeciwcukrzycowymi, oferując kompleksowe podejście do kontroli glikemii u pacjentów z niewystarczająco kontrolowaną cukrzycą.

Lynkuet (elinzanetant) otrzymał pozytywną rekomendację jako lek przeznaczony do leczenia umiarkowanych do ciężkich objawów naczynioruchowych związanych z menopauzą, znanych powszechnie jako uderzenia gorąca czy nocne poty. Preparat ten stanowi nową opcję terapeutyczną dla kobiet w okresie przekwitania, oferując potencjalną ulgę w uciążliwych objawach znacząco wpływających na jakość życia i codzienne funkcjonowanie.

Nowe leki biopodobne dają szansę na poszerzenie dostępności terapii

CHMP wydał pozytywne opinie dla dziewięciu leków biosymilarnych, co świadczy o dynamicznym rozwoju tego segmentu rynku farmaceutycznego. Leki biopodobne odgrywają kluczową rolę w zwiększaniu dostępności nowoczesnych terapii biologicznych przy jednoczesnej redukcji kosztów leczenia, co ma fundamentalne znaczenie dla systemów ochrony zdrowia w całej Europie.

Wśród zarekomendowanych leków biopodobnych znalazły się cztery preparaty denosumabu: Acvybra, Denosumab Intas, Kefdensis oraz Ponlimsi, wszystkie wskazane w leczeniu osteoporozy i utraty masy kostnej. Kolejne trzy biosymilary denosumabu – Degevma, Xbonzy i Zvogra – otrzymały rekomendację do stosowania w zapobieganiu powikłaniom kostnym u dorosłych oraz w leczeniu guzów olbrzymiokomórkowych kości u dorosłych i dojrzałych szkieletowo młodzieży.

Lista leków biopodobnych uzupełniona została o Gobivaz (golimumab), wskazany w szerokim spektrum chorób reumatologicznych, w tym reumatoidalnym zapaleniu stawów, młodzieńczym idiopatycznym zapaleniu stawów, łuszczycowym zapaleniu stawów, osiowych spondyloartropatiach oraz wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. Dodatkowo, Usgena (ustekinumab) uzyskał pozytywną opinię do stosowania w chorobie Leśniowskiego-Crohna, łuszczycy plackowatej (również u dzieci), łuszczycowym zapaleniu stawów oraz wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego.

Lek generyczny w profilaktyce przeciwzakrzepowej

Komitet rekomendował również rejestrację leku generycznego Rivaroxaban Koanaa (rywaroksaban), przeznaczonego do zapobiegania żylnej chorobie zakrzepowo-zatorowej, leczenia i profilaktyki zakrzepicy żył głębokich oraz zatorowości płucnej. Preparat znajduje również zastosowanie w zapobieganiu udarom mózgu i zatorowości systemowej u dorosłych pacjentów z różnymi czynnikami ryzyka, a także w leczeniu i profilaktyce żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej u dzieci i młodzieży. Rejestracja generycznej wersji rywaroksabanu stanowi ważny krok w kierunku poprawy dostępności nowoczesnej terapii przeciwzakrzepowej.

Rozszerzenia wskazań dla istniejących leków – nowe możliwości terapeutyczne

Szczególnie istotna jest rekomendacja rozszerzenia wskazań terapeutycznych dla leku Uplizna (inebilizumab), dotychczas stosowanego w leczeniu zaburzeń ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia. Preparat uzyskał pozytywną opinię do stosowania w aktywnej chorobie związanej z immunoglobuliną G4 – rzadkiej chorobie autoimmunologicznej, dla której obecnie brak jest zarejestrowanych terapii w Unii Europejskiej. To rozszerzenie wskazań stanowi przełom dla pacjentów cierpiących na to rzadkie schorzenie, oferując pierwszą zatwierdzoną opcję leczenia.

CHMP rekomendował rozszerzenie wskazań dla pięciu innych leków już dostępnych na rynku europejskim:

• Bimervax – szczepionka przeciw COVID-19, której wskazania zostały rozszerzone w kontekście nowych wariantów wirusa;
• Dupixent – lek biologiczny stosowany w chorobach alergicznych i zapalnych, uzyskał rozszerzenie na dodatkowe wskazania;
• Keytruda – immunoterapia onkologiczna, która otrzymała nie tylko rozszerzenie wskazań, ale również nową postać farmaceutyczną i dawkę do podawania podskórnego, co znacząco poprawia komfort stosowania terapii;
• Koselugo – lek stosowany w leczeniu nerwiakowłókniakowatości;
• Tezspire – preparat biologiczny stosowany w astmie.

Dla preparatu Keytruda wprowadzenie możliwości podania podskórnego stanowi istotne udogodnienie zarówno dla pacjentów, jak i personelu medycznego, skracając czas podawania leku i poprawiając jakość życia chorych podczas długotrwałej terapii onkologicznej.

Wycofane wnioski rejestracyjne – niepowodzenia w procesie autoryzacji

Nie wszystkie rozpatrywane preparaty uzyskały pozytywną rekomendację. Wycofano wnioski o rejestrację czterech leków:

• Amtagvi (lifileucel) – innowacyjna terapia komórkowa przeznaczona do leczenia czerniaka nieoperacyjnego lub przerzutowego u dorosłych. Wycofanie wniosku oznacza, że pacjenci z zaawansowanym czerniakiem będą musieli poczekać na alternatywne opcje terapeutyczne;
• Fanskya (mozafankogen autotemecel) – terapia genowa dedykowana pacjentom pediatrycznym z niedokrwistością Fanconiego typu A, rzadką chorobą genetyczną. Brak rejestracji tego leku pozostawia lukę w opcjach terapeutycznych dla tej szczególnie wrażliwej grupy pacjentów;
• Tuzodi i Omforro – dwa preparaty zawierające midazolam, pierwszy przeznaczony do leczenia przedłużających się ostrych drgawek u pacjentów od drugiego roku życia, drugi do sedacji świadomej podczas procedur diagnostycznych i terapeutycznych oraz premedykacji przed indukcją znieczulenia.

Proces ponownej oceny – druga szansa dla niektórych leków

Szczególnie interesujący jest przypadek leku Winlevi (klaskoteron), przeznaczonego do miejscowego leczenia trądziku pospolitego u dorosłych i młodzieży. Preparat ten początkowo otrzymał negatywną opinię CHMP, jednak po procesie ponownego rozpatrzenia (re-examination) na wniosek producenta, komitet zmienił swoją decyzję i wydał pozytywną rekomendację w sierpniu 2025 roku. Proces ponownego rozpatrzenia pozwala wnioskodawcy przedstawić dodatkowe dane lub wyjaśnienia, które mogą wpłynąć na zmianę początkowej decyzji komitetu.

Z kolei w przypadku preparatu Atropine sulfate FGK (siarczan atropiny), przeznaczonego do leczenia krótkowzroczności u dzieci w wieku 6-10 lat, mimo przeprowadzenia procesu ponownej oceny na wniosek aplikanta, CHMP podtrzymał swoją początkową negatywną rekomendację. Decyzja ta oznacza, że lek nie zostanie dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej, a dokumenty Q&A wyjaśniające powody tej decyzji są dostępne dla zainteresowanych stron.

Aktualizacje szczepionek przeciw COVID-19 – odpowiedź na ewolucję wirusa

W odpowiedzi na ciągłą ewolucję wirusa SARS-CoV-2, CHMP wydał pozytywną opinię dotyczącą aktualizacji składu szczepionki Bimervax, aby celowała w nowy wariant LP.8.1 wirusa wywołującego COVID-19. Modyfikacja ta jest zgodna z rekomendacjami wydanymi przez Grupę Zadaniową ds. Sytuacji Kryzysowych EMA (Emergency Task Force – ETF). ETF to specjalny zespół ekspertów powoływany w sytuacjach zagrożenia zdrowia publicznego, który monitoruje rozwój sytuacji epidemiologicznej i wydaje rekomendacje dotyczące adaptacji szczepionek do aktualnie krążących wariantów wirusa. Aktualizacja ma na celu przygotowanie do kampanii szczepień na sezon 2025/2026, zapewniając optymalną ochronę przed najnowszymi wariantami SARS-CoV-2.

Nowe drogi podania i modyfikacje w stosowaniu istniejących leków

Komitet zatwierdził nową drogę podania dla leku onkologicznego Lunsumio, stosowanego w leczeniu dorosłych z chłoniakiem grudkowym opornym na leczenie lub nawrotowym po co najmniej dwóch wcześniejszych terapiach. Wprowadzenie alternatywnej drogi podania może znacząco poprawić tolerancję leczenia oraz zwiększyć wygodę terapii dla pacjentów onkologicznych, którzy często borykają się z licznymi skutkami ubocznymi i obciążeniami związanymi z leczeniem.

CHMP zakończył ocenę wniosku o rozszerzenie stosowania leku Lutathera (lutet 177Lu oksodotreotydu) na populację młodzieży w wieku 12 lat i starszej z nieoperacyjnymi lub przerzutowymi guzami neuroendokrynnymi żołądkowo-jelitowo-trzustkowymi z ekspresją receptorów somatostatynowych. Mimo że EMA nie zarekomendowała tego rozszerzenia wskazań, podjęto istotną decyzję o włączeniu odpowiednich danych z przeprowadzonego badania klinicznego do charakterystyki produktu leczniczego. Dzięki temu pracownicy ochrony zdrowia będą mieli dostęp do aktualnych informacji klinicznych, które mogą być pomocne w podejmowaniu decyzji terapeutycznych w ramach stosowania leku poza wskazaniami rejestracyjnymi (off-label). Szczegółowe wyjaśnienia dotyczące tej decyzji są dostępne w dokumentach Q&A przygotowanych przez agencję.

Wprowadzono również zmiany w istniejących wskazaniach i przeciwwskazaniach dla preparatu Norvir (rytonawir), stosowanego w leczeniu pacjentów zakażonych ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV-1), wywołującym zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS). Modyfikacje te odzwierciedlają najnowszą wiedzę kliniczną i doświadczenia zebrane podczas wieloletniego stosowania leku w praktyce klinicznej.

Podsumowanie

We wrześniu 2025 roku CHMP wydał pozytywne opinie dla 14 nowych leków, w tym przełomowego klesrowimabu (Enflonsia) do profilaktyki RSV u niemowląt oraz nipokalimabu (Imaavy) w terapii uogólnionej miastenii. Szczególną uwagę zwraca innowacyjna kombinacja insuliny z semaglutydem (Kyinsu) dla pacjentów z cukrzycą typu 2 niewystarczająco kontrolowaną dotychczasowym leczeniem. Komitet zatwierdził aż 9 leków biopodobnych, w tym preparaty denosumabu, golimumabu i ustekinumabu, co może znacząco obniżyć koszty terapii biologicznych. Rozszerzono również wskazania dla inebilizumabu (Uplizna) o leczenie choroby związanej z IgG4 – pierwszej zatwierdzonej terapii tego rzadkiego schorzenia autoimmunologicznego w UE. Dodatkowo Keytruda otrzymała nową formę podskórną, co poprawi komfort stosowania immunoterapii onkologicznej.