Finansowany przez UE projekt Renaparin wspiera badanie kliniczne potrzebne, by na rynek mógł wejść nowy lek zapobiegający opóźnieniu rozpoczęcia pracy przeszczepionych narządów.

Dawcom nerek brakuje naturalnego przepływu krwi podczas oczekiwania na przeszczep do biorcy. Kliniczna nazwa tej przypadłości to opóźnienie rozpoczęcia pracy przeszczepionego narządu (ang. delayed graft function, DGF). Wynikające z niego uszkodzenia nerki i potencjalne zaburzenia pracy tego narządu mogą być przyczyną, między innymi, konieczności poddania pacjenta dializie przez pierwszy tydzień po przeszczepie.

Ze względu na alarmujący niedobór narządów dostępnych do przeszczepów zapobieganie opóźnieniu rozpoczęcia pracy przeszczepionego organu jest z punktu widzenia transplantologii sprawą kluczową.
Dlatego szwedzka firma farmaceutyczna Corline Biomedical opracowuje lek mający na celu poprawę skuteczności przeszczepów nerek. Lek, który potencjalnie miałby takie działanie, nosi nazwę Renaparin®. Jest on wykorzystywany do leczenia narządów będących poza organizmem dawców i w ten sposób naprawia uszkodzone łożysko naczyniowe przed przeszczepem.

Dane przedkliniczne wykazują, że Renaparin® poprawia pracę nerek po przeszczepie, dlatego firma Corline chce przejść do kolejnego etapu badań nad lekiem. Finansowany przez UE projekt Renaparin wspiera badanie kliniczne potrzebne, by możliwa była rejestracja i wprowadzenie na rynek tego nowego leku.

„Chcemy pokazać potencjał preparatu Renaparin®, dzięki któremu wzrośnie liczba skutecznych przeszczepów nerek”, mówi koordynator projektu, dr Henrik Nittmar. „Uzyskane dane dotyczące bezpieczeństwa klinicznego będą podstawą dla dalszego rozwoju klinicznego i komercjalizacji produktu”.

Utrudnienia

Poprzez przeprowadzenie fazy I/IIa badań klinicznych z udziałem ludzi projekt ma na celu wykazanie bezpieczeństwa leku podczas stosowania w warunkach klinicznych. Ponadto zespół projektu chce ocenić kilka istotnych z klinicznego punktu widzenia punktów końcowych, które mogłyby zostać wykorzystane, by wykazać, że Renaparin® skutecznie zapobiega występowaniu DGF, a także pomóc zgromadzić doświadczenia użytkowników końcowych, które są kluczowe, by firma Corline mogła ubiegać się o zezwolenie dla leku, a następnie dostosować działania marketingowe i strategię sprzedażową.

Jednak rozpoczęcie etapu badań klinicznych zostało znacząco opóźnione ze względu na niespójne dane dotyczące stabilności preparatu Renaparin®. W odpowiedzi na ten problem w ramach projektu powołano zespół wewnętrznych i zewnętrznych ekspertów, którzy współpracowali ze Swedish Medical Products Association (MPA), aby rozwiać wątpliwości natury regulacyjnej. Zespół nawiązał także bliską współpracę ze szwedzką społecznością transplantologów, aby przekonać ich do leku.

„Pracowaliśmy ciężko przez sześć miesięcy, zanim udało nam się wykluczyć wszelkie ryzyko dla pacjentów i ponownie złożyć wniosek o rozpoczęcie badań klinicznych do szwedzkiego MPA w celu odnowienia zgody”, mówi dr Nittmar. „W porównaniu z branżowym standardem dokonaliśmy tego niezwykle szybko, co jest powodem do dumy dla całego zespołu projektu”.

Obiecujące wyniki wstępne

Pokonawszy utrudnienia, naukowcy kontynuują prace zmierzające do wykazania bezpieczeństwa leku Renaparin® podczas stosowania w leczeniu DGF. Badanie kliniczne trwa, a lek został już wykorzystany w leczeniu pacjentów zgodnie ze swoim przeznaczeniem, o czym pozytywnie wypowiadają się transplantolodzy. Badacze są przekonani, że wraz z końcem projektu w lutym 2020 r. faza I/IIa badań klinicznych preparatu Renaparin® dobiegnie końca, a lek będzie gotowy do dalszego rozwoju w ramach fazy IIb/III.

„Strategicznym celem firmy Corline jest uczynienie leku Renaparin® nową technologią polegającą na zastępowaniu komórek w przeszczepach nerek, a ten projekt jest kluczowy, byśmy mogli to osiągnąć”, mówi dr Nittmar.

© Unia Europejska, [2019] | źródło: CORDIS