Przełomowe leki EMA z czerwca – nowości w onkologii i neurologii!

KONFERENCJE

2025-07-15 | Aktualności

EMA rekomenduje 13 nowych leków – przełomowe terapie w onkologii, neurologii i chorobach rzadkich

Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywne rekomendacje dla 13 nowych preparatów farmaceutycznych podczas czerwcowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). Wśród nowozarejestrowanych leków znalazły się zarówno innowacyjne terapie dla chorób rzadkich, jak i leki bipodobne oraz generyczne, które zwiększą dostępność leczenia dla pacjentów w całej Unii Europejskiej. Sprawdźmy, jakie to dokładnie pozycje!

Przełomowe terapie dla chorób neurologicznych i rzadkich

Szczególną uwagę zwraca rejestracja preparatu Austedo (deutetrabenazyna), przeznaczonego do leczenia dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej dyskinezą późną. To zaburzenie charakteryzuje się nieprawidłowymi mimowolnymi ruchami, które występują u predysponowanych pacjentów w wyniku przewlekłego lub nawet epizodycznego narażenia na antagonistów receptorów dopaminowych. Lek ten wypełnia istotną lukę terapeutyczną w neurologii, oferując nową opcję leczenia dla pacjentów cierpiących na to wyniszczające schorzenie.

Równie istotnym osiągnięciem jest pozytywna opinia dla preparatu Imreplys (sargramostim), który otrzymał rekomendację w wyjątkowych okolicznościach. Lek ten przeznaczony jest do leczenia osób z hematopoetycznym ostrym zespołem popromiennym, stanem w którym szpik kostny produkuje mniej krwinek, co prowadzi do zwiększonego ryzyka infekcji i krwawień po ostrym narażeniu na promieniowanie. Ta rejestracja ma szczególne znaczenie w kontekście bezpieczeństwa publicznego i gotowości na sytuacje kryzysowe.

Nowe możliwości w onkologii

W dziedzinie onkologii znaczącym krokiem naprzód jest rejestracja preparatu Ogsiveo (nirogacestat), przeznaczonego do leczenia dorosłych z postępującymi guzami desmoidalnymi. Te nowotwory tkanek miękkich formują się w tkance włóknistej, najczęściej w jamie brzusznej, ramionach i nogach, charakteryzując się tym, że nie dają przerzutów do innych lokalizacji. Dostępność tego leku oznacza nową nadzieję dla pacjentów z tym rzadkim schorzeniem.

Przełomem w hepatologii jest warunkowa rejestracja preparatu Rezdiffra (resmetirom), pierwszego zatwierdzonego leku w Unii Europejskiej do leczenia dorosłych ze stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną (MASH). To poważne schorzenie, w którym komórki tłuszczowe gromadzą się w wątrobie, powodując przewlekły stan zapalny. Dotychczas nie było autoryzowanego leczenia tej choroby w UE, co czyni tę rejestrację szczególnie istotną dla tysięcy pacjentów.

Innowacyjna terapia komórkowa

Wyjątkowym osiągnięciem jest warunkowa rejestracja preparatu Zemcelpro (dorocubicel/komórki pępowinowe), stanowiącego terapię komórkami macierzystymi do leczenia pacjentów z nowotworami hematologicznymi. Ten lek oferuje możliwość leczenia pacjentów z nowotworami krwi, którzy potrzebują przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, ale nie mają odpowiedniego dawcy. Preparat był wspierany przez program PRIME (PRIority MEdicines) EMA, który zapewnia wczesne i wzmocnione wsparcie naukowe i regulacyjne dla obiecujących leków mogących zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne.

Zwiększona dostępność dzięki lekom biopodobnym i generycznym

Komitet przyjął pozytywne opinie dla sześciu leków biopodobnych, które znacząco zwiększą dostępność kosztownych terapii biologicznych. Wśród nich znalazły się preparaty Mynzepli (aflibercept) wraz z Afiveg oraz Vgenfli, a także Eiyzey (wszystkie z tą samą substancją), wszystkie przeznaczone do leczenia zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem oraz zaburzeń widzenia.

Dodatkowo zarejestrowano Usymro (ustekinumab) do leczenia łuszczycy plackowatej, łuszczycowego zapalenia stawów i choroby Crohna, oraz Vivlipeg (pegfilgrastim) służący do skrócenia czasu trwania neutropenii i zmniejszenia częstości występowania neutropenii gorączkowej po chemioterapii cytotoksycznej.

Pozytywne opinie otrzymały również dwa leki generyczne. Emtricitabine/Rilpivirine/Tenofovir Alafenamide Viatris - kombinacja trzech substancji czynnych do leczenia dorosłych i młodzieży zakażonych wirusem HIV-1, oraz Nintedanib Viatris (nintedanib) do leczenia idiopatycznego włóknienia płuc, innych przewlekłych włókniejących śródmiąższowych chorób płuc o postępującym fenotypie oraz twardziny układowej związanej ze śródmiąższową chorobą płuc.

Rozszerzenia wskazań i procedury specjalne

Komitet rekomendował także rozszerzenia wskazań dla sześciu już zarejestrowanych w UE leków: Benlysta, Cabometyx, Darzalex, Imbruvica, Nubeqa i Sarclisa, co dodatkowo poszerzy możliwości terapeutyczne dla pacjentów.

W ramach procedury EU-Medicines for all (EU-M4All), która umożliwia EMA wspieranie globalnego budowania zdolności regulacyjnych poza UE, wydano rekomendację rozszerzenia wskazań dla Dapivirine Vaginal Ring 25 mg (dapivirine). Pierwotnie zatwierdzony w lipcu 2020 roku pierścień dopochwowy, używany do zmniejszenia ryzyka zakażenia HIV-1 u kobiet powyżej 18 roku życia, może być teraz stosowany u kobiet od 16 roku życia.

Podsumowanie

Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła 13 nowych leków, które mogą znacząco poprawić leczenie wielu schorzeń. Wśród nich znalazły się innowacyjne terapie neurologiczne (Austedo), onkologiczne (Ogsiveo) i hepatologiczne (Rezdiffra), a także leki na choroby rzadkie i ostre zespoły popromienne (Imreplys). Pacjenci z nowotworami krwi zyskali nową opcję dzięki terapii komórkami macierzystymi Zemcelpro. Rejestracja leków biopodobnych i generycznych (m.in. Usymro, Vivlipeg, Nintedanib Viatris) oznacza lepszy dostęp do leczenia i niższe koszty. Dla pacjentów oznacza to więcej nowoczesnych, skutecznych i dostępnych terapii w całej Unii Europejskiej.